سعره أكثر من مليوني دولار.. أغلى دواء في العالم اشتراه متبرعون لطفلة سورية

ذكرت صحيفة “الإمارات اليوم“، في 24 من كانون الثاني الماضي، أن متبرعين تكفلوا بعلاج الطفلة السورية منيرة (ثلاثة أشهر)، التي تعاني مرضًا جينيًا وراثيًا منذ ولادتها، بعد ساعات من نشرها مناشدة.

ويكلف العلاج، بحسب الصحيفة، ثمانية ملايين درهم (2.17 مليون دولار)، تبرعت به مجموعة من المؤسسات والجهات الشبه الحكومية والخاصة في الإمارات لتقديم المبلغ كاملًا، ما أعطى أملًا للطفلة بحياة طبيعية بعدما كانت أسرتها يائسة من إمكانية توفير هذا المبلغ.

وفي استجابته للحالة، تبرع مصرف “الإمارات الإسلامي” بمبلغ أربعة ملايين درهم، وبنك “دبي الإسلامي” بمبلغ مليوني درهم، بينما قدم مركز “دبي المالي العالمي” مليونًا وشركة “وصل” للعقارات مليون درهم، ليكتمل المبلغ اللازم لعلاج الطفلة.

ونقلت الصحيفة عن والد الطفلة قوله، “ما كان حلمًا يصعب تخيل أن يتحقق. ها هو يتحقق”.

ويثير سعر العلاج المرتفع تساؤلات حول أسباب الارتفاع ونوعية الدواء والمرض الذي يعالجه.

ماذا تعاني الطفلة؟

تعاني منيرة من مرض جيني وراثي منذ ولادتها، يتمثل في الضمور العضلي الفقاري الشوكي، ما يؤدي إلى عدم القدرة على الحركة نهائيًا، والتنفس بشكل سريع باستمرار، وتسرع نبضات القلب.

وتحتاج الطفلة، بحسب ما نقلته “الإمارات اليوم” عن مستشفى “الجليلة التخصصي” في دبي، إلى إبرة تسمى “Zolgensma” (زولجينسما)، هي عقار دوائي يعطي للأطفال دون سن الثانية من العمر، كتغذية وريدية لمرة واحدة فقط، تبلغ تكلفتها ثمانية ملايين درهم.

وفقًا لوالد الطفلة، فإن الأطباء أبلغوه بأنه يتعيّن عليهم في غضون شهرين مدّ الطفلة بأنبوب للتغذية لكي لا يدخل الحليب إلى الرئتين، لأن تأثير الضمور أصبح يؤثر حتى في البلع والرئة.

لدى العائلة طفلة أخرى عمرها ثماني سنوات، تعيش على جهاز التنفس الصناعي، ولا تستطيع الحركة، بسبب عدم توفير العلاج في صغرها.

أغلى دواء في العالم

يتصدر الدواء قائمة الأدوية الأغلى في العالم، بقيمة تقدر بنحو 2.17 مليون دولار.

ويعطى العلاج للأطفال دون سن الثانية، وهو عبارة عن حقنة وريدية تعطى لمرة واحدة، تستغرق نحو ساعة.

ويعد “ضمور العضلات الشوكي” مرضًا فتاكًا ناتجًا عن عيب وراثي يُضعف عضلات الشخص بشكل كبير، بحيث يصبح غير قادر على الحركة، ويمكن أن تضعف في النهاية القدرة على البلع أو التنفس.

وعمومًا، يموت الأطفال الذين يولدون وهم مصابون بالمرض بشكل مزمن، قبل سن الثانية إذا لم يعالَجوا، وتبلغ نسبة الإصابة عالميًا بمرض “ضمور العضلات الشوكي” عشرة لكل مئة ألف شخص.

والدواء هو بيولوجي يتكون من “قفيصة فيروس مرتبط بالأنسجة الغدانية مكملة ذاتيًا”، والتي تحتوي على جين محور لبروتين “SMN1” مع محفزات.

طورت شركة “AveXis” للتقانات الحيوية هذا الدواء، وهي شركة فرعية لـ”نوفارتس”، استنادًا إلى اكتشاف سابق من قبل باحثين فرنسيين.

تكلفة مرتفعة

شركة “نوفارتيس” السويسرية المنتجة للدواء أوضحت أن السبب وراء ارتفاع سعره ليصبح الأغلى عالميًا هو التكلفة الإجمالية لرعاية الأطفال الذين يعانون ضمور العضلات الشوكية وضعفًا شديدًا يحتاج بعضهم إلى البقاء على قيد الحياة من خلال الدعم بمساعدة جهاز التنفس الصناعي وأنابيب التغذية بالغاز الطبيعي لسنوات عديدة، الأمر الذي يجعلهم بحاجة إلى رعاية صحية تكلف ملايين الدولارات، بعكس الدواء الذي يحل المشكلة بجرعة واحدة.

والأدوية التي تعالج مرض ضمور العضلات الشوكية لمدة طويلة تكلف مئات الآلاف من الدولارات سنويًا.

في أيار 2019، وافقت إدارة الأدوية والأغذية الأمريكية (FDA) على بيع عقار “زولجينسما” بسعر 2.125 مليون دولار ليصبح أغلى دواء في العالم، من ابتكار الشركة السويسرية، واستبدل بعقار “سبينرازا” الذى ابتكرته الشركة المنافسة “بايوجين”، وتبلغ تكلفته 750 ألف دولار للعلاج به خلال السنة الأولى فقط.

ودافعت الشركة عن علاجها حينها، بأن تكلفة علاج مثل هذه الأمراض التي تصيب الجينات الوراثية تكلف عادة أربعة ملايين دولار وتستغرق أكثر من عشر سنوات.

كانت الشركة حاولت عرض الدواء الذي سمته “زولجينزما” في نيسان 2019 بسعر خمسة ملايين دولار، لكن تقييمًا مستقلًا قيّم أن السعر مبالغ فيه للغاية، ما أجبر الشركة على عرض الدواء بسعر أقل بأكثر من 60%.

–